O Hub aproveita a experiência do Instituto de Células-Tronco de Cambridge, em particular no que diz respeito a modelos in vitro humanos avançados, incluindo organoides e outros sistemas derivados de células-tronco. Ele combinará essa experiência com abordagens baseadas em inteligência artificial, bioengenharia e pesquisa clínica para criar maneiras mais precisas e preditivas de estudar doenças humanas e testar potenciais tratamentos antes que cheguem aos pacientes.

O Hub será liderado pelo Professor Matthias Zilbauer e pelo Professor Bertie Göttgens do Instituto de Células-Tronco de Cambridge (CSCI).

O professor Matthias Zilbauer, diretor do UK Pre-clinical Translational Models Hub e líder de grupo no CSCI, afirmou: "Na última década, testemunhamos o enorme potencial dos organoides derivados de pacientes e de outras abordagens que não dependem do uso de animais para transformar a maneira como desenvolvemos novos medicamentos.

“Como esses tecidos humanos em miniatura retêm muitas das características biológicas únicas de cada paciente, eles nos permitem compreender as doenças com mais precisão e testar potenciais tratamentos antes mesmo de chegarem à clínica. Isso tem o potencial de trazer tratamentos mais eficazes e personalizados para os pacientes, ao mesmo tempo que reduz o tempo e o custo de desenvolvimento de novos medicamentos e nossa dependência de modelos animais.”

Em colaboração com hospitais, institutos de pesquisa e parceiros da indústria em Cambridge e no Reino Unido, os pesquisadores estabelecerão uma rede nacional dedicada ao desenvolvimento, validação e aceleração da adoção de modelos pré-clínicos de última geração. O Hub permitirá que pesquisadores, clínicos e empresas de todo o Reino Unido acessem plataformas baseadas em seres humanos que reflitam melhor a biologia humana e aprimorem o desenvolvimento de novas terapias.

O Professor Bertie Göttgens, Codiretor do Centro de Modelos Translacionais Pré-clínicos do Reino Unido e Diretor do CSCI, afirmou: "Ao combinar conhecimentos em biologia de células-tronco, tecnologia de organoides e inteligência artificial, o novo Centro de Modelos Translacionais Pré-clínicos do Reino Unido acelerará o desenvolvimento de modelos de doenças humanas de próxima geração. Juntamente com nossos parceiros acadêmicos, do NHS e da indústria, pretendemos oferecer melhores tratamentos para pacientes, ao mesmo tempo que reforçamos a liderança global do Reino Unido nesta área."

Todo novo medicamento precisa passar por extensos testes de segurança e eficácia antes de chegar aos pacientes. No entanto, esse processo depende muito de modelos animais, e muitos tratamentos que se mostram promissores em animais acabam falhando quando testados em humanos. Isso pode resultar em anos de pesquisa, investimentos significativos e tratamentos potenciais perdidos antes mesmo de chegarem aos pacientes.

Modelos in vitro humanos avançados e IA oferecem uma nova abordagem.

Ao usar células e tecidos humanos para recriar aspectos de doenças em laboratório, os pesquisadores podem estudar os processos patológicos com mais precisão, identificar potenciais tratamentos mais cedo e prever melhor como os pacientes podem responder a novas terapias. Essas abordagens incluem organoides – versões em miniatura e simplificadas de tecidos humanos – juntamente com outros sistemas humanos bioengenheirados e modelos computacionais.

Embora essas tecnologias já tenham transformado muitas áreas da pesquisa biomédica, seu uso mais amplo no desenvolvimento de medicamentos exige validação, padronização e comparação robustas. Pesquisadores, clínicos, órgãos reguladores e parceiros da indústria precisam ter confiança de que esses modelos são confiáveis, reproduzíveis e capazes de aprimorar a tomada de decisões no desenvolvimento de novos medicamentos.

O Centro de Modelos Translacionais Pré-clínicos abordará esse desafio criando uma plataforma nacional de aceleração no Reino Unido para desenvolver modelos promissores baseados em humanos em tecnologias validadas, escaláveis e prontas para a indústria. Ao integrar modelos experimentais com IA e outras abordagens computacionais, o Centro ajudará a estabelecer uma nova geração de ferramentas preditivas para a compreensão de doenças e a aceleração da descoberta de terapias.

Organoides e outros modelos humanos avançados tornaram-se um foco importante da biologia de células-tronco desde o surgimento do campo em 2009, e o CSCI tem desempenhado um papel de liderança no desenvolvimento dessa área. Pesquisadores de todo o Instituto contribuíram para os avanços na tecnologia de organoides, biologia de células-tronco e modelagem de doenças.

O professor Zilbauer, por exemplo, construiu um biobanco com mais de 1.000 linhagens de organoides derivadas de pacientes na última década. Através de sua pesquisa clínica sobre doenças inflamatórias intestinais pediátricas nos Hospitais da Universidade de Cambridge, ele trabalha com crianças e suas famílias para coletar amostras de pacientes, gerar modelos de organoides e usar esses sistemas para entender os mecanismos da doença e testar novos tratamentos em potencial.

O professor Zilbauer afirmou: “Os modelos derivados de pacientes têm um enorme potencial para transformar a forma como entendemos as doenças e desenvolvemos novos medicamentos. Ao capturar características importantes de cada paciente, esses modelos humanos nos permitem estudar as doenças com mais precisão e testar possíveis tratamentos antes que cheguem à clínica. Isso pode, em última análise, levar a terapias mais eficazes e personalizadas, além de reduzir o tempo e o custo do desenvolvimento de medicamentos.”

Para maximizar o alcance e o impacto do Hub, o CSCI trabalhará com os Líderes de Grupos Afiliados e colíderes do Hub, Dr. Mathew Garnett e Dr. Mo Lotfollahi, do Wellcome Sanger Institute, e com a Professora Madeline Lancaster, do Laboratório de Biologia Molecular do MRC, juntamente com parceiros clínicos dos Hospitais da Universidade de Cambridge e do Royal Papworth Hospital.

Instalado nas dependências do CSCI no Centro Biomédico Jeffrey Cheah, no Campus Biomédico de Cambridge, o Hub se beneficiará da proximidade com parceiros do NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido), o MRC-LMB (Centro de Pesquisa Médica e Biotecnologia), o Centro de Descobertas da AstraZeneca, a Unidade Clínica da GSK e outras organizações líderes em pesquisa e indústria. Esse ambiente único possibilitará a colaboração interdisciplinar e ajudará a acelerar a transposição de descobertas científicas para o mundo real.

O Ministro da Ciência, Chris McDonald, afirmou: "Muitos medicamentos que funcionam em animais acabam falhando em humanos. O Centro de Modelos Translacionais Pré-clínicos permitirá que os cientistas testem tratamentos em tecido humano, cultivado a partir das próprias células dos pacientes, para que possamos saber muito mais cedo o que realmente funcionará... Ao disponibilizar essa tecnologia para pesquisadores, o NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido) e empresas em todo o país (...) estamos nos aproximando do fim dos testes em animais, ao mesmo tempo que criamos empregos altamente qualificados e crescimento que beneficiam pessoas em todos os lugares."